专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成南阳市某某软件科技服务中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成南阳市某某软件科技服务中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:焦点)
-
位于上海张江科学城的上海光源。 上海光源内景。 以上图片均为新华社记者方喆摄 坐落在张江科学城的上海光源是中国大陆第一台第三代同步辐射光源,从高空俯瞰犹如一个巨型的鹦鹉螺。5月15日,上海光 ...[详细]
-
“这是一场不能迟到的音乐会。因为,船会准点出航。”“海上钢琴师”宋思衡说。5月15日晚,北外滩3.4公里的滨水岸线,回荡着温暖空灵的钢琴声。在游船“申城之光”上,宋思衡坐镇舞台中央,带来“双城之光”游 ...[详细]
-
抵达上海后,尼亚·休斯顿是踩着滑板出机场的。王一博曾经谈到自己有两个偶像:瓦伦蒂诺·罗西和尼亚·休斯顿。前者是传奇摩托车赛车手,后者恐怕并不为太多人所知,但在自己的领域却是名副其实的大神。奥运会资格系 ...[详细]
-
网上车市获得了别克世纪参数丨图片)油电混动版的实拍图和相关信息,新车搭载型号为LSZ的2.0T发动机,最大功率155kW燃油版174kW),百公里综合油耗降低至6.66-6.86L燃油版8.46-8. ...[详细]
-
奶豆添营养,少油更健康2024-05-15 09:53:02 来源:扬子晚报 作者:唐炜妮 ...[详细]
-
我永远选择自由的人生!!!|中央民族大学425分第一名经验帖
@TuTouSuo™️*小红书:秃头研究所新传考研*2025经验帖专栏:首先恭喜2024届的赛博朋友们成功上岸,过去的一年时间里我们曾一起“以理想入世,对抗荒谬世界”,如今一切都已尘埃落定。这一路,你 ...[详细] -
2024年5月15日,电影《父亲在远方》首映活动在上海市政协礼堂举行。电影《父亲在远方》首映嘉宾大合影影片改编自“全国道德模范”“全国民族团结模范”姜万富的动人事迹,他在昆仑山脚下默默奉献了43年,成 ...[详细]
-
她被誉为“上天赐予芭蕾的礼物”“为芭蕾而生的仙女”,中国舞迷更习惯称她为“美神”“Z娃”,她就是扎哈洛娃。2014年,扎哈洛娃首秀上海大剧院,给中国舞迷留下难忘印象。10年后,扎哈洛娃重游旧地,带来了 ...[详细]
-
骆知鹭在比赛中。5月19日,在奥运会资格系列赛·上海的女子两项攀石和难度攀岩全能项目决赛中,18岁的中国小将骆知鹭最终排名第7位,向着巴黎奥运会的入场券,迈出了坚实的一步两站奥运资格赛将产生男女全能项 ...[详细]
-
出品|达摩财经5月14日,上海家化600315.SH)发布公告称,公司董事长潘秋生因个人原因申请辞去董事长、CEO、总经理等职务。同时,董事会决定聘任林小海为公司CEO兼总经理,并提名林小海为第八届董 ...[详细]